富马酸水合酶缺乏症肾细胞癌的全身治疗反应( Response to systemic therapy in fumarate hydratase–deficient renal cell carcinoma )

L Carril-Ajuria E Colomba L Cerbone C Romero-Ferreiro L Albiges

目的富马酸水合酶缺陷型肾细胞癌(RCC)是一种罕见的与遗传性平滑肌瘤病和RCC综合征相关的疾病，目前尚无标准治疗方法。本回顾性研究的目的是评估不同系统治疗在该人群中的疗效。方法我们对Fhdef肾癌患者进行多中心回顾性分析，以确定系统治疗的反应。终点为客观应答率(ORR)、治疗失败时间(TTF)和总生存率(OS)。后两个用Kaplan-Meier法估计。结果发现24例Fhdef RCC患者,其中21例接受系统治疗：10例接受卡博赞替尼,14例接受舒尼替尼,9例接受“其他抗血管生成药物”（索拉非尼、帕佐帕尼和阿西替尼）,3例接受厄洛替尼-贝伐单抗（E-B）,3例接受mTOR抑制剂,11例接受免疫检查点阻断剂（ICBs）。卡博赞替尼治疗的ORR为50%,舒尼替尼为43%,“其他抗血管生成药”为63%,E-B为30%,而mTOR抑制剂的ORR为0%,ICBS为18%。中位TTF（mTTF）在抗血管生成药物组（11.6个月）明显高于mTOR抑制剂组（4.4个月）或ICBs组（2.7个月）。在一线条件下,抗血管生成药物的ORR高于nivolumab-ipilimumab（64%对25%）,mTTF显著优于nivolumab-ipilimumab（11.0个月对2.5个月；p=0.0027)。从第一次全身治疗开始的中位OS为44.0个月（95%可信区间:13.0-95.0)。结论我们报告了欧洲首次对Fhdef肾癌患者进行系统治疗的回顾性研究，其中位OS显著延长，为44.0个月。我们的结果提示在这个人群中抗血管生成药物可能优于ICB/mTOR抑制剂。

SciDown文献求助系统（解决99%问题） Public Download Elsevier ResearchGate