米波美生钠:治疗家族性高胆固醇血症的新选择。

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作者：scidown 发布时间：2021-11-10 21:57:24 文章标题：

米波美生钠:治疗家族性高胆固醇血症的新选择。( Mipomersen sodium: a new option for the treatment of familial hypercholesterolemia. )

文章作者：

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文章简述：

与Genzyme合作，Isis制药公司开发了米泊默森钠(ISIS-310312)，这是一种合成的第二代20碱基硫代磷酸反义寡核苷酸(ASO)，针对编码载脂蛋白B-100(Apo B-100)的信使RNA。胆固醇水平的升高，特别是含有单一载脂蛋白B（ApoB）分子的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）与心血管事件的发生率直接相关。对转基因小鼠的临床前研究表明，降低LDL-C或ApoB可以减少与动脉粥样硬化相关的主动脉斑块的形成。Mipomersen的药代动力学表现出广泛而快速的组织分布和在一系列物种中缓慢而延长的几天的消除阶段。米泊默生在降低轻度高脂血症健康志愿者的LDL-C、ApoB、甘油三酯、总胆固醇和其他低密度脂蛋白方面表现出剂量依赖性疗效。在家族性高胆固醇血症稳定降脂治疗的患者中观察到类似的下降，基线LDL-C水平下降到临床希望的70毫克/分升。mipomersen治疗严重杂合子或纯合子家族性高胆固醇血症合并心血管并发症的疗效最近被评估。在治疗中没有发现严重的不良事件，米波默森可以与其他降脂治疗联合使用。注意到的一个问题是肝脏转氨酶浓度的升高，尽管这些升高是可逆的。

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