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如何治疗对皮质类固醇治疗无反应或依赖皮质类固醇治疗的成年患者原发性ITP( How I treat primary ITP in adult patients who are unresponsive to or dependent on corticosteroid treatment )
W Ghanima T Gernsheimer DJ Kuter
大约80%的免疫性血小板减少症(ITP)成年患者失败或依赖皮质类固醇,需要二线治疗。在过去的十年里,一些新的有效的疗法被引入,我们对疾病负担及其对生活质量的影响的理解也有所扩大。现在建议将几十年来标准的二线治疗--脾切除至少推迟12-24个月,让更多的患者在考虑手术前通过药物治疗获得缓解。强烈推荐使用有丰富临床试验证据的药物治疗,如血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)、利妥昔单抗或福斯塔马替尼。不幸的是,没有可靠的生物标志物有助于治疗选择。这些治疗性医疗选择具有不同的疗效、安全性、作用机制和给药方式。这就允许并要求一种个体化的治疗方法,其中患者的参与、偏好和价值观成为选择适当治疗过程的核心。TPO-RA和fostamatinib都是维持治疗,而利妥昔单抗的剂量有限。虽然在TPO-RA或fostamatinib治疗期间通常保持应答,但一半的利妥昔单抗应答者在给药后1至2年将失去应答,需要再治疗或其他治疗。
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