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血脑屏障交叉腺相关病毒载体:治疗中枢神经系统疾病的优良基因传递工具( BBB-crossing adeno-associated virus vector: An excellent gene delivery tool for CNS disease treatment )
W Chen S Yao J Wan Y Tian X Zhang
血脑屏障(BBB)的存在阻碍了许多治疗药物向脑实质的渗透，是中枢神经系统(CNS)疾病治疗中的一个挑战。因此，开发能够穿越BBB的有效药物对于神经退行性疾病和脑肿瘤等中枢神经系统疾病的最佳治疗至关重要。腺相关病毒(AAV)是目前最有前途的基因治疗载体之一，它能安全穿越BBB，无致病性，因此被广泛应用于多种中枢神经系统疾病的治疗。随着包括DNA洗牌在内的定向进化等蛋白质工程技术的发展，大量的BBB杂交AAV被开发出来，可以系统地注射治疗。在这篇综述中，我们讨论了几种可行的方法来改善治疗剂到中枢神经系统的运输。我们还讨论了使用BBB交叉AAV的优势，它们作为基因传递剂的作用，并重点介绍了不同类型的BBB-AAV载体，以提供更深入的了解它们如何用于中枢神经系统疾病。
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