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脂质纳米颗粒介导的Cas9 mRNA和单导RNA共传递实现了肝脏特异性的Angptl3体内基因组编辑( Lipid nanoparticle-mediated codelivery of Cas9 mRNA and single-guide RNA achieves liver-specific in vivo genome editing of Angptl3 )
M Qiu Z Glass J Chen M Haas Q Xu
血管生成素样3(angopoietin-like 3，Angptl3)的功能缺失突变与血脂水平降低有关，使Angptl3成为治疗人类脂蛋白代谢紊乱的一个有吸引力的治疗靶点。在本研究中，我们开发了一个携带Cas9信使RNA（mRNA）和引导RNA的脂质纳米粒传递平台，用于基于CRISPR-Cas9的Angptl3基因组编辑。该系统介导了野生型C57BL/6小鼠肝脏中Angptl3基因的特异性和高效敲除，导致血清Angptl3蛋白、低密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯水平显著降低。我们的交付平台明显比FDA批准的MC-3 LNP高效，目前的黄金标准。在9个顶级预测位点中的任何一个都没有检测到脱靶突变的证据，在肝脏中也没有检测到毒性的证据。重要的是，基因组编辑的治疗效果在单剂量给药后至少100天是稳定的。这项研究强调了LNP介导的递送作为Cas9治疗的一个特异、有效和安全的平台的潜力。
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