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尿n端肌动蛋白与尿肌酐的比值是肌萎缩性侧索硬化症的一个新的生物标志物( Ratio of urinary N-terminal titin fragment to urinary creatinine is a novel biomarker for amyotrophic lateral sclerosis )
S Yamada A Hashizume Y Hijikata D Ito M Katsuno
目的：探讨尿N端titin片段作为肌萎缩侧索硬化症(ALS)生物标志物的有效性。方法我们连续纳入ALS患者(n=70)和健康对照(HC)(n=43)。检测尿titin N端片段、尿神经营养素受体p75胞外区、血清神经丝轻链(NfL)、运动功能及预后。我们用尿肌酐（Cr）水平来使尿titin片段水平正常化。结果与HC相比，ALS患者尿titin N端片段经Cr（titin/Cr）恢复正常（ALS,27.2pmol/mg/dL；HC,5.8pmol/mg/dL；P<0.001)明显升高，与修订的肌萎缩侧索硬化症功能评定量表评分相关(r=0.422,P<0.001)。Cox比例风险模型表明，尿中高水平的Titin/Cr是ALS患者的生存预测指标。预后因素多因素分析显示，尿Titin/Cr和血清NfL是预后不良的独立因素。结论尿N-末端titin片段是一种无创性的ALS肌肉损伤指标，与血清NFL联合应用可用于ALS疾病监测和病情进展预测。
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