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靶向生物学上相关RNA三级和四级结构的小分子( Small molecule targeting of biologically relevant RNA tertiary and quaternary structures )
M Zafferani AE Hargrove
开发非编码RNA的小分子配体的初步成功强调了它们作为治疗靶点的潜力。最近，这些成功得益于鉴定和表征更复杂RNA结构的生物物理和结构技术的进步；这些较高水平的折叠呈现出类似蛋白质的结合口袋，提供了设计小分子的机会，这些小分子可以实现一定程度的选择性，通常在一级和二级结构水平上很难获得。更具体地说，RNA三级和四级结构的识别和小分子靶向使研究人员能够探测几种人类疾病，并产生了有前途的临床候选物。在这篇综述中，我们重点介绍了一系列不同的、令人振奋的成功，以及导致它们发现的实验方法。这些研究包括以RNA为中心的分析和配体的最新发展的例子，这些分析和配体提供了对RNA靶向化学探针的亲和力和生物学结果负责的特征的洞察力。本报告强调了选择性地靶向RNA第三和第四系结构的潜在和新兴机会，作为更好地理解和最终治疗许多疾病的途径。
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