罗米plostim治疗儿童慢性免疫性血小板减少症( Treatment of chronic immune thrombocytopenia in children with romiplostim )

S Chaturvedi KR Mccrae

血小板生成素受体激动剂罗米普司汀可作为治疗儿童持续性或慢性免疫性血小板减少症的有效药物。我们旨在评估罗米普司汀对持续6个月以上的免疫性血小板减少儿童是否安全有效。在这个3期双盲研究中，合格的参与者是1岁至17岁的免疫性血小板减少儿童，平均血小板计数30×10(9)/L或以下（筛选期间两次测量的平均值），没有单个计数大于35×10(9)/L的儿童，他们来自美国、加拿大和澳大利亚的27个地点。受试者通过交互式语音应答系统被随机（2：1）分配到按年龄分层（1岁至<6岁，6岁至<12岁，12岁至<18岁）每周接受罗米普司汀或安慰剂，为期24周，每周剂量从1μg/kg调整到10μg/kg，目标血小板计数为50-200×10(9)/L。患者和研究人员对治疗任务视而不见。初步分析包括所有随机患者，安全性分析包括所有接受至少一剂研究产品的随机患者。主要终点，持久血小板反应，定义为在最后8周（18-25周）中的6周或更长时间内实现每周血小板反应（血小板计数≥50×10(9)/L)。该研究注册于ClinicalTrials.gov，NCT 01444417。2012年1月24日至2014年9月3日，随机分配62例患者；罗米普司汀42例，安慰剂20例。罗米普司汀组22例(52%)，安慰剂组2例(10%)(P=0·002,优势比9·1[95%CI1·9-43·2])。romiplostim患者1年至6岁以下的血小板耐受率为38%(3/8)，6年至12岁以下的血小板耐受率为56%(10/18)，12年至18岁以下的血小板耐受率为56%（9/16）。安慰剂组19例患者中有1例（5%）出现严重不良事件，而罗米普司汀组42例患者中有10例（24%）出现严重不良事件。在这些严重的不良事件中，头痛和血小板增多，在罗米普司汀组的42例患者中，有1例（2%）被认为与治疗有关。在慢性免疫性血小板减少的儿童中，romiplostim诱导的血小板反应率很高，但没有新的安全信号。正在进行的romiplostim研究将为免疫性血小板减少儿童的长期疗效、安全性和缓解提供进一步的信息。

SciDown文献求助系统（解决99%问题） Public Download Elsevier Elsevier 万方医学 Ingenta dx.doi.org NCBI The Lancet ResearchGate ProQuest EBSCO pubfacts.com cwru.pure.elsevier.com download.xuebalib.com