脂肪组织来源的间质血管碎片治疗系统性硬化症患者的手:一项多中心随机试验( Adipose tissue-derived stromal vascular fraction for treating hands of patients with systemic sclerosis: a multicentre randomized trial )

Daumas Aurélie Magalon Jérémy Jouve Elisabeth Casanova Dominique Philandrianos Cécile Abellan Lopez Maxime Mallet Stéphanie Veran Julie Auquit-Auckbur Isabelle Farge Dominique Levesque Hervé Benhamou Ygal Arnaud Laurent Giraudo Laurent Dumoulin Chloé Giverne Camille Boyer Olivier Giuliani Alexandra Bourgarel Véronique Harlé Jean-Robert Schleinitz Nicolas Brunet Julie Pers Yves-Marie Ferreira Rosanna Cras Audrey Bocara David Larghero Jérome Chteau Joseph Hot Arnaud Dignat-George Franoise Magalon Guy Sabatier Florence Granel Brigitte Systemic sclerosis autologous adipose tissue-derived stromal vascular fraction Cochin Hand Function Scale regenerative medicine

目的：评价脂肪组织来源的基质血管组分（AD-SVF）在减少系统性硬化症(SSc)患者手功能障碍方面的优势。方法我们于2015年10月至2018年1月在法国进行了一项双盲、多中心的II期试验。将科钦手功能评分(CHFS)≥20/90的SSc患者随机分为1：1组，注射AD-SVF或安慰剂。利用CELUTION800/CRS自动处理系统获得AD-SVF。安慰剂是乳酸林格氏液。主要疗效终点是从基线到3个月CHFS评分的变化。次要疗效终点包括6个月时CHFS评分、手功能、血管病变、手疼痛、皮肤纤维化、指髓敏感性、硬皮病健康评估问卷、患者和医生满意度及安全性。结果随机选择40例患者。AD-SVF组和安慰剂组在年龄、性别比例、疾病持续时间、手部皮肤纤维化和手部残疾的主要原因方面具有可比性。随访3个月，两组手功能均有明显改善，组间CHFS无差异（AD-SVF组的平均变化为-9.2±12.2,安慰剂组的平均变化为-7.6±13.2）。6个月时，两组手功能均有改善。结论两组患者其他时间的手功能均有改善，与AD-SVF相比无明显优势。考虑到这项试验的局限性，应该鼓励对更多具有相同表型和手障碍的患者进行研究，以准确评估AD-SVF治疗的益处。试验注册clinicaltrials.gov，https://clinicaltrials.gov，NCT02558543。2015年9月24日注册

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