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小分子靶向RNA:从基本原理到临床应用( Targeting RNA with small molecules: from fundamental principles towards the clinic )
JP Falese A Donlic AE Hargrove
最近，我们对RNA生物学的理解已经揭示了RNA在多种疾病状态中的重要作用，从病毒和细菌感染到癌症和神经疾病。因此，多个实验室对开发靶向RNA的类药物小分子产生了兴趣。然而，这一发展伴随着多重独特的挑战。例如，RNA天生是动态的，化学多样性有限。此外，在筛选过程中经常发现杂合的RNA结合配体。本教程综述了产生RNA靶向小分子的重要考虑因素和进展，范围从基础化学到具有临床疗效的有前途的小分子实例。具体地说，我们从探索RNA的功能类、结构层次和动力学开始。然后我们讨论了基本的RNA识别原理，以及小分子筛选和RNA结构测定的方法。最后，我们从RNA和小分子的角度回顾了产生RNA靶向配体的独特挑战和新出现的解决方案，然后重点介绍了迄今“最大的成功”。这些分子在细胞和动物模型系统中靶向多种疾病中的RNA，包括癌症、神经变性和病毒感染。此外，我们还探讨了最近FDA批准的RNA剪接小分子调节剂risdiplam，用于治疗脊髓性肌萎缩症。这篇教程回顾展示了化学和分子识别原理在增强我们对RNA生物学的理解和促进快速增长的RNA靶向探针和治疗方法中的基本作用。特别是，我们希望这篇广泛可及的综述能为有抱负的小分子和/或RNA研究者提供启发。
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