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母细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)的新治疗方法:靶向治疗时代( Novel Therapeutic Approaches in Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm (BPDCN): Era of Targeted Therapy )
NR Wilson M Konopleva JD Khoury N Pemmaraju
母细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)是一种罕见的血液恶性肿瘤，由浆细胞样树突状细胞（pDCs）异常转化而成，累及皮肤、骨髓、淋巴结和中枢神经系统。与其他髓系肿瘤不同，BPDCN细胞几乎在所有病例中都表达CD4、CD56、CD123以及TCL-1和TCF4。从历史上看，这种恶性肿瘤的预后很差，中位生存期不到两年。传统的治疗方法包括常规的细胞毒化疗和造血干细胞移植；然而，患者经常复发与化疗耐药性疾病。我们最近进入了一个以CD123为靶向治疗的现代时代，第一类药物他拉索福司普，一种由美国食品和药物管理局批准的用于治疗两岁及以上BPDCN患者的CD123靶向药物。复发和难治的BPDCN仍然是一个难以捉摸的治疗挑战，但对潜在病理生理学的更好理解导致了其他CD123靶向药物和联合治疗的发展，以及CD123以外靶向药物的发展。特别是，使用venetoclax靶向BCL2在BPDCN治疗中有希望。这篇综述将集中在BPDCN潜在的诊断标志物，这些标志物导致了新的靶向治疗策略，以及未来几年我们可以期待的治疗方向。
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