一种新型重组肉毒毒素E (rBoNT-E)的安全性和药效学:一项在健康男性受试者中与abobotulinumtoxinA (Dysport)比较的1期研究结果( Safety and pharmacodynamics of a novel recombinant botulinum toxin E (rBoNT-E): Results of a phase 1 study in healthy male subjects compared with abobotulinumtoxinA (Dysport) )

L Pons C Vilain M Volteau P Picaut

天然肉毒毒素(BoNT)血清型具有不同的药理学特征，具有治疗和美学价值。这项第1阶段、双盲、安慰剂对照研究（Eudract：2016-002609-20）评估了第一个重组E血清型BoNT（rBoNT-E）与abobotulinumtoxinA（Dysport）的安全性、耐受性和药效学(PD),给药对象为健康男性的趾短伸肌(EDB)。受试者按3：1随机分组(n=28),分别服用单剂量rBoNT-E(0.04-3.6ng)或安慰剂。另有24名受试者接受肉毒杆菌毒素(20、40或70U)或安慰剂。应用复合肌动作电位(CMAP)波幅评价PD。两组之间的人口统计数据相似。所有rBoNT-E剂量均耐受良好（无严重治疗-紧急不良事件[TEAEs]、严重不良事件或与治疗相关的毒性）。大多数TEAEs为轻/中度，且与治疗无关。rBoNT-E的起效快（注射后1-2天）,峰值效应大(>90%CMAP抑制）,最高试验剂量下的作用持续时间短（注射后起效≤7天；CMAP最大抑制率为70%）,与abobotulinumtoxinA相比,rBoNT-E的起效时间短（注射后起效≤7天；CMAP最大抑制率为70%）。rBoNT-E的作用时间为2-7周，而对肉毒杆菌毒素的作用时间>26周。EDB CMAP抑制的幅度和持续时间均呈剂量依赖性，在0.9和3.6ng时达到高峰。rBoNT-E具有良好的安全性和PD特性，可满足患者未满足的治疗和美学需求。

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