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在光基因治疗后失明患者视觉功能的部分恢复( Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy )
José-Alain Sahel Elise Boulanger-Scemama Chloé Pagot Angelo Arleo Botond Roska
光遗传学可能使神经疾病中的神经功能恢复不依赖于突变，电路特异性。视网膜色素变性是一种神经退行性眼病，光感受器的丧失可导致完全失明。在一位盲人患者中，我们将编码ChrimsonR的腺相关病毒载体眼内注射与通过工程护目镜的光刺激相结合。护目镜检测光强的局部变化，并将相应的光脉冲实时投射到视网膜上，激活光遗传转导的视网膜神经节细胞。患者在佩戴护目镜的同时，使用矢量治疗的眼睛单独感知、定位、计数和触摸不同的物体。在视知觉过程中，多通道脑电图记录显示了视皮层上方的物体相关活动。病人在注射前有无护目镜或注射后无护目镜时，无法目视察觉任何物体。这是第一例报道的神经退行性疾病在光遗传学治疗后部分功能恢复的病例。眼内联合注射编码光遗传传感器的腺相关病毒载体，通过工程化护目镜进行光刺激，使盲人的视觉功能得以部分恢复。
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