氨基吡啶和乙酰dl -亮氨酸:小脑疾病的新疗法( Aminopyridines and Acetyl-DL-leucine: New Therapies in Cerebellar Disorders )

K Roger S Michael 4-aminopyridine Cerebellar ataxia acetyl-DL-leucine aminopyridines central vestibular disorders downbeat nystagmus episodic ataxia type 2.

小脑共济失调是一种常见的致残综合征，严重损害运动功能和生活质量。患者的活动能力下降，自主性受到限制，生活质量甚至低于中风幸存者。氨基吡啶已被证明可用于对症治疗某些形式的小脑共济失调。本文将概述目前不同小脑疾病的药物治疗。4-氨基吡啶(4-AP)是目前治疗下搏性眼球震颤的关键疗法，被认为可用于治疗下搏性眼球震颤（5-10毫克/天，两次[TID])。下搏性眼球震颤是一种常见的持续性眼球震颤，由于前庭-小脑的损害。动物实验表明，非选择性阻断电压门控钾通道（主要是Kv1.5)会增加浦肯野细胞(PC)的兴奋性。2型共济失调(EA2)是由PQ-钙通道突变引起的，一项随机对照试验(RCT)显示了4-AP（5-10 mg TID）的疗效。4-AP在推荐剂量下耐受良好。4-AP对不同病因的小脑步态共济失调（2例系列）也有改善症状的作用。一种新的治疗小脑疾病的选择是氨基酸乙酰-DL-亮氨酸，它在三个病例系列中显著改善了小脑症状。针对小脑共济失调（乙酰-DL-亮氨酸vs安慰剂；ALCAT)、小脑步态障碍(4-AP的SR-形式vs安慰剂；FACEG）和EA2(4-AP的缓释/SR-形式vs乙酰唑胺vs安慰剂；EAT2TREAT)的随机对照试验正在进行中，这些试验将为小脑障碍的药物治疗提供新的见解。

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